La tecnología de la vacuna Covid controla un brote raro

Un estudio clínico pionero en humanos ha demostrado la eficacia potencial de la terapia con ARNm específico para aliviar los síntomas asociados con una rara enfermedad metabólica conocida como acidemia propiónica. Publicado en ‘Naturaleza«, el análisis preliminar del estudio realizado con tecnología similar a la utilizada con las vacunas contra el covid, sugiere que la El tratamiento no sólo es seguro, sino que también promete abordar los defectos enzimáticos subyacentes. asociado con la condición.

La acidemia propiónica, que afecta aproximadamente a 1 de cada 150.000 personas, es un trauma genético caracterizado por deficiencias en las enzimas necesarias para el metabolismo de ciertos componentes proteicos y grasos. La prevalencia nacional varía según el país.

Actualmente, no existen medicamentos aprobados que aborden directamente estos defectos enzimáticos, pero los pacientes tienen opciones de tratamiento limitadas.

Dirigido por Stephanie Grünewald y su equipo en Hospital para niños Great Ormond Street y ella Instituto de Salud Infantil de Londres (Reino Unido) evaluó un agente terapéutico basado en ARNm llamado ARNm-3927 en un estudio clínico de fase 1/2 en el que participaron 16 pacientes de entre 1 y 28 años.

De estos, 12 completan el análisis preliminar. La terapia funciona codificando las subunidades normales de las enzimas afectadas por la acidemia propiónica.

Los resultados son prometedores: el 70% de los pacientes experimentan una reducción de los síntomas potencialmente mortales conocidos como eventos de descompensación metabólica. Aunque se le informa sobre ciertos efectos secundarios relacionados con el tratamiento, como fibra, vómitos y diarrea, no se considera que limite la dosis.

El 70% de los pacientes tienen una reducción de los síntomas potencialmente mortales.

Al investigar los hallazgos, el estudio reconoció limitaciones, incluyendo muchos niños pequeños y la intervención de un grupo de control, lo que dificultó los análisis estadísticos para determinar la significancia de los resultados.

Sin embargo, los autores están entusiasmados de que el análisis esté en curso y de que los resultados preliminares proporcionen indicadores oportunos de los posibles beneficios clínicos de la terapia basada en ARNm para la acidemia propiónica.

Este desarrollo subraya el Potencial transformador de la tecnología de ARNm no solo para abordar enfermedades raras.pero también revolucionar el panorama de las intervenciones terapéuticas, ofreciendo esperanza a pacientes y familias afectados por condiciones previas insoportables.

En el futuro, serán cruciales investigaciones y análisis clínicos adicionales para validar y ampliar estas promesas de hallazgos preliminares.